Дан ретких болести 2017. - НАДАМО СЕ

28. фебруара 2017. године у Пољској ће се по седми пут одржати Дан ретких болести. До сада је дијагностиковано преко 7.000 ретких болести које погађају 2 милиона Пољака. Иако пацијенти већ готово деценију траже приступ одговарајућој медицинској нези, њихова ситуација је и даље једна од најтежих у Европи.

Дан ретких болести је празник који се слави у преко 100 земаља света. Овогодишње прославе одржаће се под слоганом „Доносимо наду“. Како наглашава организатор догађаја, Национални форум за терапију ретких болести, ово је посебан тренутак у години када пацијенти говоре заједно у њихово име - и има о чему да се разговара.

До сада је идентификовано 7.000 ретких болести. Свако 25. дете се роди са овим стањем. Неке болести се појављују тек у адолесценцији или одраслој доби.

- Први проблем са којим се пацијенти суочавају на путу је постављање правилне дијагнозе. У Пољској не постоје специјализовани центри у којима би специјалисти имали искуства у диференцијалној дијагнози ретких болести. Ретке болести су често мулти-симптоматске болести, па самим тим пацијенти захтевају свеобухватну негу специјалиста који су у стању да ефикасно комбинују симптоме и поставе дијагнозу, наглашава Миросłав Зиелински.

Пацијенти позивају на стварање главног центра за ретке болести у Пољској, чији ће задатак бити да одреди референтне центре за одређене болести широм земље. Тренутно Министарство ради на принципима сертификације других центара у складу са географским и демографским критеријумима. Због разноликости и занемарљиве појаве неких ретких болести, стручњаци предлажу удруживање снага са референтним центрима ван наше земље. Тада би пацијенти могли да добију потребну помоћ у другој европској земљи која је већ развила систем поступања са датим ентитетом болести. Ефикасна и правилна дијагноза отвара пут лечењу и у многим случајевима даје шансу да се заустави развој болести и да се активно живи.

- Већ 10 година се боримо за ретке болести. Овај јубилеј, међутим, има помало горак укус.Пацијенти и даље имају проблема са приступом специјалистима, годинама траже болести. Чак и ако добију дијагнозу, многи од њих немају шансе за лечење или је морају потражити ван наше земље. Недостају нам регистри и специјализовани центри који би се могли бавити свеобухватном негом пацијената са ретким болестима. Нажалост, и даље смо сочиво које показује све недостатке пољског здравственог система, поново стављајући Пољску у реп Европе - каже Миросłав Зиелински, председник Националног форума за терапију ретких болести.

Регистар ретких болести

Тема референтних центара је нераскидиво повезана са постулатом да се створи пољски регистар ретких болести који би био у складу са другим регистрима који се воде у свету. Регистар би креирало Министарство здравља, а податке би прикупљали референтни центри. Документ који се шири треба да буде база знања коју би могли да користе специјалисти, лекари примарне здравствене заштите, пацијенти, као и тела која финансирају лечење - нпр. Национални здравствени фонд.

Лечење

Лекови посвећени ретким болестима углавном су иновативне терапије које се зову лекови-сирочи. У Пољској пацијенти имају приступ 18 надокнађених терапија. Тренутно је 212 европских лекова регистровано и одобрено у Европској агенцији за лекове.

- Напредни технолошки процес и десетине клиничких испитивања која прате производњу лекова без родитеља значе да терапије могу бити скупе. Међутим, морамо запамтити да не би требало да на лекове без родитеља гледамо са истим критеријумима као и на процену лекова који се користе у случају уобичајених болести. Иако су њихови почетни трошкови можда велики, треба имати на уму да су посвећени много мањој популацији. Често једна ретка болест погађа само неколико или десетак пацијената у Пољској - наглашава Миросłав Зиелински.

Исплативост је и даље препрека у Пољској која спречава приступ терапији за људе који се боре са, на пример, Фабријевом болешћу или Дуцхеннеовим синдромом. Стога удружења своја права често траже на суду, борећи се за једини доступан третман. Упркос пресудама управних судова, они и даље остају без лечења. Позитиван сигнал за пацијенте могу бити недавне радње предузете у вези са Законом о надокнади трошкова, који је упућен на јавне консултације. Његов амандман омогућава фармацеутским компанијама да изнесу оправдање за цену лека. Компаније ће морати да покажу користи за пољску економију које могу проистећи из пружања специфичног третмана. Као што наглашава Миросłав Зиелински, ово је корак који нас може приближити индивидуализованом и повољном приступу лековима без родитеља, искључујући критеријум цене, који је до сада био главна препрека у процесу повраћаја лекова. Међутим, треба имати на уму да су многе компаније које се баве производњом лекова компаније са капиталом и ресурсима смештене у другим европским земљама.

Национални план за ретке болести

Током прошлогодишњег обележавања Дана ретких болести именован је Министарски тим за ретке болести, чији је главни задатак био да заврши рад на Националном плану за ретке болести - документ који би Пољска требало да изради до краја 2013. према препорукама Европске комисије. биће ускоро финализована и пружиће смернице за регулисање система здравствене и социјалне заштите за ретке болести.

- Искрено се надамо да ће хитни проблеми пацијената наћи решење у Националном плану за ретке болести у настајању. Међутим, свесни смо да је ово само путоказ који захтева засебну стратегију примене, каже Миросłав Зиелински.

Нада у развој

Све више технолошки напредних терапија је такође регистровано у Европи, такође за ретке болести. - У плану Европа 2020, Европска унија придаје велику важност развоју клиничких испитивања. Ову тенденцију најављује и Министарство здравља које, као део велике измене Закона о повраћају средстава, жели да подстакне пољску фармацеутску индустрију на истраживање у потрази за новим терапијама за сирочад. Такође се говори о спровођењу некомерцијалних клиничких испитивања у Пољској - додаје Миросłав Зиелински.

Тренутно многи пацијенти траже приступ клиничким испитивањима и експерименталним терапијама ван Пољске.

Дан ретких болести

Овогодишњи Дан ретких болести биће прилика за састанак пацијената и организација који учествују са представницима Министарства здравља, које је покровитељствовало над овим догађајем. Заједно ће разговарати о најхитнијим потребама и непосредним плановима.

Овогодишњи Дан ретких болести започела је кампања на друштвеним мрежама # НиесемиНадзиеја, која има за циљ да скрене пажњу на ретке болести и проблеме пољских пацијената. Играчи Легије Варсзава и Руцх Цхорзов били су први који су учествовали у њему, одигравши меч од 22 кола ЛОТТО Екстракласа, који је био посвећен јачању свести о ретким болестима и подршци пацијентима. Кампања ће трајати до краја фебруара и у њој могу учествовати сви.

Више информација о акцији и ретким болестима можете наћи на веб локацијама:

• ввв.надзиејавгенацх.пл
• ввв.дзиенцхоробрзадкицх.пл
• ввв.рзадкиецхороби.пл